蕾哈娜战胜肉瘤，重获新生，享受幸福幼儿时光
如今，蕾哈娜几乎完全康复。她像所有健康的幼儿一样正常使用手臂。她像其他人一样玩耍、跳跃，享受着快乐的幼儿时光。蕾哈娜的母亲表示，这次大胆的尝试给了蕾哈娜新的生命。
蕾哈娜和她的家人在纽约看到一个以自己为主题的广告牌（来源：）
蕾哈娜 () 在纽约恢复体形（来源：）
肉瘤：孩子的噩梦
肉瘤恶性程度极高。与其他主要发生在器官的常见恶性肿瘤不同，肉瘤可以发生在身体的任何部位，尤其多见于四肢深部，如皮下、骨膜、长骨两端等。肉瘤主要分为两大类：软组织肉瘤和骨肉瘤。
总体而言，肉瘤的发病率在所有人群中并不高。然而，肉瘤是儿童中相对常见的癌症类型。专家认为，这可能与儿童青少年骨骼生长快、容易发生基因突变有关。肉瘤在儿童肿瘤中发病率居第三位，占所有儿童肿瘤的15%～20%，且呈逐年上升趋势。
除了获得性突变外，一些儿童出生时就患有肿瘤。有些新生儿出生时肿瘤比较小，可能会被及时发现并切除，也可能因为父母的疏忽，直到肿瘤发展到影响生命的程度才被发现。还有一些新生儿出生时肿瘤就很大。已经很大了。这样的例子并不多，蕾哈娜就是这样的例子。
通常，肉瘤需要手术切除。但根据病变部位的不同，手术对孩子可能造成的伤害也不同。蕾哈娜的肿瘤位于肢体近端，而且巨大。如果直接采用手术治疗，很可能需要截肢才能彻底切除肿瘤，挽救生命。靶向药物的临床试验挽救了蕾哈娜的生命，同时也最大程度地保护了她的身体完整性，让蕾哈娜有机会像一个健康的孩子一样成长。
：“治愈系”广谱抗癌药
(LOXO-101)是全球首个获批的NTRK抑制剂，可用于治疗多种实体瘤。正是这种药物的出现，将“广谱抗癌药”一词推上了癌症治疗的舞台。
目前，已被批准用于一种适应症：患有NTRK融合突变的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，这些患者缺乏标准的治疗方案或在接受其他治疗后疾病继续进展。临床试验中，治疗NTRK阳性实体瘤患者的总体缓解率为75%，其中完全缓解率为22%，部分缓解率为53%。
除了出色的缓解率之外， 治疗的缓解持续时间也非常好。在 108 名确诊患者中，中位缓解持续时间为 35.2 个月，中位无进展生存期为 25.9 个月。也就是说，患者可以从拉罗替尼治疗中受益近3年！
在肉瘤患者亚组中，成人患者的总体缓解率为74%，儿童患者的总体缓解率更高，达到94%；总体而言，患者的中位无进展生存期为 28.3 个月，中位总生存期为 44.4 个月。
蕾哈娜的“奇迹”并不罕见。还有很多像她一样的老年和年轻患者，依靠拉罗替尼治疗恢复了健康。
目前，为进入中国市场，在中国人群中的临床试验正在进行中。除儿科患者外，各类NTRK融合突变成年患者也可将电子版基因检测报告、诊断报告或清晰照片发送至新药招募中心邮箱（）进行申请，邮件中留下联系方式；或联系全球肿瘤医学部医生网（）进行详细咨询。
拉罗替尼的“强劲对手”恩曲替尼
说到拉罗替尼，就不得不提到（RXDX-101），它与拉罗替尼的靶点相同，也是NTRK抑制剂。
恩曲替尼是与拉罗替尼齐名的重磅“广谱抗癌药”。与拉罗替尼类似，恩曲替尼也被批准用于 NTRK 阳性实体瘤患者的适应症，但两者的区别在于，恩曲替尼是一种多靶点药物。除NTRK突变外，还可以特异性抑制ROS1和ALK突变类型，已被批准用于ROS1阳性非小细胞肺癌适应症。
恩曲替尼 () 比拉罗替尼 () 晚几个月获得批准。如果两种药物的适应症完全一样，医学界恐怕只会感叹“胜似好”。然而，如此多靶点的独特优势，让拥有同样广阔的应用前景。
目前，已被批准用于两种适应症：ROS1阳性晚期非小细胞肺癌成年患者；患有 NTRK 融合阳性、转移性或无法手术的实体瘤的成人和 12 岁以上儿童。计划治疗后或无替代治疗后疾病进展。
在治疗NTRK阳性实体瘤成年患者中，的总体缓解率为57%； 68% 的患者的反应持续超过 6 个月，45% 的患者的反应持续超过 12 个月。
在治疗ROS1阳性非小细胞肺癌患者中，的总体缓解率为78%； 55% 的患者的缓解持续时间超过 12 个月。
同时，具有良好的脑渗透性，可以穿过血脑屏障发挥治疗作用，对脑转移患者也有效。在发生脑转移的非小细胞肺癌患者中，接受恩曲替尼治疗后，脑转移的总体缓解率达到62.5%。
目前，也在招募国内患者。携带NTRK突变的各类实体瘤患者可联系全球肿瘤学家网络（）医疗部，或发送电子版基因检测报告、诊断报告或清晰照片申请参与。
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